Toleranzia – bättre sent än aldrig

Toleranzia (börskurs 3,34 kronor 15/2) ska utveckla läkemedel för behandling av autoimmuna sjukdomar och grundades 2012 vid Göteborgs universitet. Autoimmuna sjukdomar är sjukdomar där kroppens immunsystem attackerar egen vävnad. Det leder till kroniska tillstånd som det idag inte finns sjukdomsmodifierande behandlingar för varför endast symtomlindring kan ges.

Toleranzias ambition är inte bara att lindra utan även att bota sjukdomarna genom att återställa tolerans i immunsystemet. Därrav namnet Toleranzia. Bolaget har en plattformsteknologi som är tänkt att adressera flera av de cirka 100 autoimmuna sjukdomarna. För att bevisa nyttan med teknologin ska den första läkemedelskandidaten TOL2 behandla nerv- och muskelsjukdomen myastenia gravis (MG). MG är en ovanlig sjukdom som förekommer hos cirka 200 000 människor i Europa och USA tillsammans. Det är en elak sjukdom där kontakten mellan nerver och muskler förstörs. I värsta fall är MG livshotande och det finns idag ingen effektiv behandling.

Börsplus har så vi länge vi följt aktien lovordat bolaget som seriöst och bra men i Börsplus senaste analys av Toleranzia blev det ett neutralt råd, mycket på grund av oro för finanserna.

För att finansiera den fortsatta utvecklingen genomför Toleranzia nu en företrädesemission som efter kostnader stärker kassan med cirka 20 Mkr.

Börsplus syn på Toleranzia

Det här är en förhoppningsaktie, alltså ett entreprenörsdrivet utvecklingsbolag med minimala intäkter och högtflygande planer. Analys av förhoppningsbolag kräver andra metoder än vanliga börsaktier (se faktaruta längst ner).

———

1.Incitament nyckelpersoner

Grundare Nils Lycke är fortsatt aktiv inom bolaget och äger cirka 12 procent. Vi hade dock gärna sett att ledning och styrelse ägde en större del av bolaget än cirka 1 procent. Flera av dem är knutna till större ägare som MIVAC Development och GU Ventures men det räcker inte. Helst vill man som aktieägare se att ledning och styrelse mangrant deltar i nyemissioner.

Den pågående nyemissionen är till cirka 80 procent säkerställd genom teckningsförbindelser på 2,4 Mkr från nuvarande ägare Robert Joki och en garanti på 16,8 Mkr från fonderna Formue Nord och Modelio Equity. två kända aktörer på småbolagsscenen för nyemissioner. Garantin kostar strax över 10 procent vilket är dyrt.

2.Track record nyckelpersoner

Styrelsen och ledning har bred erfarenhet inom läkemedelutveckling och från noterade bolag. Det är så klart positivt. Vd Charlotte Fribert har erfarenhet från utveckling av mindre life science bolag. Affärsutvecklare Björn Löwenadler har länge jobbat med prekliniska läkemedelprojekt.

Ledamot Patrik Dahlqvist känner vi igen från Aktietorgsbolagen Insplorion och Medfield Diagnostics. Ola Rönn, ledamot, är specialist på invärtesmedicin. Han jobbade under många år på AstraZeneca precis som ledamot Kristian Sandberg. Lång erfarenhet från läkemedelsindustrin har också ledamot Anders Waas som även varit ledamot i Aktietorgsnoterade Alzinova. Ledamot Klementina Österberg är vd för GU Ventures som känns igen från många Aktietorgsbolag.

Toleranzia har också ett bra internationellt nätverk med framstående forskare och kliniker inom MG i USA och Europa som t ex Hellenic Pasteur institutet i Aten och amerikanen James Howard som är känd som en världsledande kliniker inom MG.

3.Trovärdighet för produkt och strategi

Toleranzia jobbar som många andra läkemedelsutvecklande bioteknikbolag med ett plattformstänk. Första steget blir att visa att konceptet fungerar för en indikation. Efter det är tanken att gå vidare och ta sig an andra indikationer bland de autoimmuna sjukdomarna. Lyckas Toleranzia med MG är plattformen validerad och erfarenheterna betydande. Strategin är logisk och den enda tänkbara.

Toleranzia jobbar med biologiska läkemedel som kallas tolerogener och är baserade på kroppsegna proteiner. MG har valts som den första indikationen för att det är en sjukdom som framför allt riktar sig mot ett protein i kroppen vilket innebär att dess sammansättning är känd. Utvalda delar av de kroppsegna proteinerna utgör själva läkemedlet. TOL2 har visat goda resultat i en djurmodell för MG. Behandlingseffekten var stor utan tecken på biverkningar. Tanken är att få kontakten mellan nerv och muskel att fungera normalt igen för MG-patienterna.

Plattformen bygger på peptider och det finns flera autoimmuna sjukdomar där problempeptiden är känd. Det innebär, i alla fall i teorin, att det blir möjligt att skräddarsy plattformen för andra autoimmuna sjukdomar. Toleranzia har visat behandlingseffekt för flera sjukdomar t ex MS och diabetes typ 1.

Toleranzia har haft utmaningar längs vägen och drabbats av förseningar i tillverkningsprocessen. Det resulterade i att starten för fas I/IIa studien sköts fram från 2017 till 2019. Det är inte bara av ondo. Bland annat har det inneburit en ny bättre molekyl som är mindre och mer lättlöslig. Nyligen inleddes tillverkning i större skala av TOL2. Förhoppningen är att det faller ut väl. Efter det ska studier avseende toxicitet, stabilitet och formulering genomföras. Därefter ska TOL2 GMP-tillverkas för en klinisk fas I/IIa-studie på MG-patienter som beräknas startas under 2019. Efter genomförd studie, med förhoppningsvis goda resultat, är tanken att kunna attrahera ett av de större läkemedelsbolagen i en affär som ger Toleranzia bra betalt och finansierar den fortsatta utvecklingen till marknadslansering. Modellen känns igen och är den enda rimliga för ett mindre bioteknikbolag.

Toleranzia har erhållit särläkemedelsstatus i USA. Det ger fördelar som vetenskaplig rådgivning, skattelättnader, mindre kliniska studier och marknadsexklusivitet. Sammantaget innebär det lägre kostnader för utvecklingen. Det ökar väsentligt möjligheterna för Toleranzia att nå ett avtal med ett större läkemedelsbolag om fas I/IIa-studierna är framgångsrika.

Behandlingen är tänkt att kosta 40 000 USD per år och patient. Det låter dyrt men är lägre än snittpriset. Detta är dock något som snabbt kan ändras genom politisk påverkan. Toleranzia bedömer att toppförsäljningen för MG kan uppgå till 1,2 miljarder USD.

Patentportföljen är bred och täcker större delen av världen.

Det kapital som den pågående nyemissionen ger kommer sannolikt att räcka för att göra bolaget klart för fas I/IIa-studierna men inte till att genomföra studierna. För det krävs nytt kapital. Hur mycket är svårt att sia om men gissningsvis 30-50 Mkr. Faktorer som t ex var studien genomförs kan påverka kostnaden väsentligt. Tidsmässigt gissar vi att det blir aktuellt med nästa kapitalisering om ungefär ett år. Den som investerar i Toleranzia idag måste därför vara medveten om att det kommer att krävas mer kapital för att ta bolaget genom framgångsrika kliniska studier innan det kan bli dags för ett avtal med något av de större läkemedelsbolagen. Toleranzia kan tänkas få viss finansiering via mjuka pengar. Historiskt har bolaget lyckats få finansiering från Eurostars. 

4.Nödvändiga antaganden i ett optimistiskt scenario

• Tillverkning av TOL2 i större skala
• Framgångsrika toxicitetsstudier
• Ansökan och godkännande av klinisk fas I/IIa-studier för MG
• Patientrekrytering
• Framgångsrika studieresultat
• Fortsatta studier för identifiering av nästa läkemedelskandidat

Inom tre år ska en framgångsrik fas I/IIa-studie i MG ha resulterat i ett avtal med ett ledande läkemedelsbolag som slutför de kliniska studierna och tar TOL2 till marknaden. Toleranzias nästa utmaning blir då utvecklingen av en ny läkemedelskandidat inom ytterligare en autoimmun sjukdom.

Här följer Börsplus syn på potentialen i ett optimistiskt scenario.

Optimistiskt scenario

I vår första analys av Toleranzia beräknade vi nuvärdet av projektvärdet för MG till strax under 300 Mkr. Det finns ingen anledning att ändra på det och visar att det finns stor potential i aktien om Toleranzia tar sig genom framgångsrika kliniska studier. Plattformen är då validerad och har ett betydande värde.

Pessimistiskt scenario

Toleranzia har en lång väg att vandra och mycket kan gå fel som alltid när det gäller läkemedelsutvecklande bolag. Att få tillverkningsprocessen att fungera har varit ett problem och det får fortsatt betraktas som den mest närliggande risken.

Börsplus slutsats

Aktietorgsnoterade Idogen arbetar med en plattformsteknologi för autoimmuna sjukdomar. Att jämföra Idogen med Toleranzia haltar rejält eftersom teknologierna skiljer sig åt men kan ge en fingervisning om hur värderingen ligger till. Till emissionskursen 3 kronor värderas Toleranzia efter genomförd nyemission till 48 Mkr. I skrivande stund värderas Idogen till 90 Mkr. Båda bolagen har rejäla kassor. Toleranzia har cirka 20 Mkr (givet att pågående emission fulltecknas) och Idogen cirka 65 Mkr (inklusive beviljade bidrag) i kassan. Justerat för kassan är de båda bolagen värderade ungefär likadant. Värderingarna får betraktas som låga jämfört med andra förhoppningsbolag nu och historiskt.

Huvudscenariot för förhoppningsbolag är att det över tid slutar med en stor förlust för investerarna.

Toleranzia är dock ett seriöst och ambitiöst projekt. Värderingen i den pågående nyemissionen är låg så potentialen är utan tvekan stor om det går som bolaget hoppas. Risken är hög och aktien rekommenderas bara till vana bioteknikinvesterare.